В РФ создали аналог зарубежного препарата от СМА. Оригиналом могли обеспечить всех детей, …

Министр здравоохранения России Михаил Мурашко заявил о создании российского аналога препарата для лечения Спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма», который до 2023 года был самым дорогим лекарством в мире, и в котором отказывали российским детям из-за негласного запрета Минздрава. СМА — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, это приводит к атрофии и параличу мышц. В России десятки детей получали отказы от врачебной комиссии в закупке «Золгенсмы», даже если средства на препарат были собраны благотворителями, а не выделены государством. По словам Мурашко, отечественный аналог препарата сейчас проходит клинические испытание, несколько детей получили первые инъекции. Конкретное число министр не уточнил, как и информацию о детях, на которых проводят испытания. По данным СМИ, речь идет о препарате с рабочим названием Bluebell компании BIOCAD, информация об испытаниях есть в открытом доступе, однако их результаты также не раскрываются.

Как заявил врач-невролог Александр Курмышкин, являющийся доверенным лицом большого количества семей, члены которых живут с СМА, ни одна семья из РФ не отдавала своего ребенка на испытания препарата. Его слова приводит Sota. Невролог уточнил, что в испытаниях принимают участие дети из стран, где препарат «Золгенсма» не зарегистрирован, либо применение на территории страны «сопряжено с препятствиями». В качестве примера он привел аннексированные территории Украины. В 2021 году Курмышкин связывал нежелание закупать «Золгенсму» и промедление с регистрацией препарата с тем, что российская BIOCAD занимается разработкой отечественного лекарства для лечения СМА.

The Insider попросил экспертов объяснить, отличается ли отечественный аналог от дорогостоящего зарубежного препарата, и что они думают об испытаниях на детях. Они уточнили, что в мире еще нет ни одного препарата, который способен полностью излечить спинально-мышечную атрофию, а данные об эффективности и безопасности российского препарата еще не представлены. При этом у нового препарата есть риски, окончательное решение должно приниматься на заседании Этического комитета Минздрава России. Если исследование началось, то комитет уже его одобрил.

Ольга Германенко, учредитель и директор фонда «Семьи СМА»

«Любой новый препарат в случае прохождения клинических испытаний его эффективности и безопасности принесет определенную пользу центру в целом. На сегодняшний день нет ни одного препарата, который способен полностью остановить или вылечить спинально-мышечную атрофию, поэтому каждая новая разработка важна с точки зрения повышения доступности терапии, так и с точки зрения того, что что-то сможет работать лучше. Здесь пока рано рассуждать на эту тему, потому что клинические исследования только начались, и мы пока не обладаем никакими данными по части эффективности и безопасности. Это вопрос, на который предстоит ответить позже.

Если говорить о доступе к терапии в России, то с учетом того, что препараты генной терапии разрабатываются для пациентов раннего возраста, у нас практически все дети в России обеспечены одним из двух лекарственных препаратов. С точки зрения доступа к тому или иному виду лечения, на ситуацию это не повлияет. Тут вопрос скорее о выборе препарата, потому что сейчас их три, и семьи могут выбирать вместе со своими врачами оптимальный продукт. 

С точки зрения проведения клинических исследований, понятно, что любая разработка проводится только с испытуемыми, иначе нельзя получить данные по безопасности и эффективности препарата. На мой взгляд, неэтично было бы проводить испытания с плацебо: если было бы исследование, в котором участвовал бы активный препарат и плацебо, это совсем неприемлемая ситуация. Потому что часть детей не получили бы лечение и были бы обречены на естественное течение болезни, которое при СМА имеет катастрофические последствия. В этом исследовании нет группы плацебо, поэтому все дети получают активный препарат. Это дело каждой семьи — принять решение и использовать уже зарегистрированные препараты с доказанными эффектами, либо же рассматривать возможность участия в клиническом исследовании. Это право каждой семьи — решать, но специалисты исследовательского центра должны проинформировать семью об имеющихся лекарственных препаратах и о рисках участия в исследовании, чтобы семья приняла информированное решение».

Илья Ясный, руководитель научной экспертизы фармацевтического фонда LanceBio Ventures

«Российский препарат очень похож на «Золгенсма», то есть он принципиально устроен так же — это вирусный вектор, аденоассоциированный вирус 9, который несет ген. Есть и отличия в том, какая генетическая конструкция содержится в векторе. Были сделаны определенные улучшения, которые могут повысить эффективность и безопасность препарата, но это должно быть доказано в клинических исследованиях. Это перспективно, хотя популяция больных не очень велика — несколько тысяч. Клинические исследования могут продолжаться год-два, не меньше, в зависимости от скорости набора и плана клинического исследования. 

Есть три аспекта — эффективность, безопасность и стоимость. Есть определенные предпосылки, что препарат может быть лучше, чем «Золгенсма». »Золгенсма» дорогая, и сейчас дети обеспечиваются ей, потому что их не так много. Можно всех обеспечить лечением, хотя я слышал, что и с этим проблемы есть, потому что она ужасно дорогая. Это важная веха и самоцель — способ доказать, что компания может производить и выводить на рынок такие продукты. И мышечной атрофией это не ограничится — если продукт окажется успешным, то за ним последуют другие.

Вопрос этичности проведения исследований на детях стоит очень остро. Взрослые сами за себя могут отвечать, а здесь еще и за детей приходится решать. Вопрос справедливый, потому что если есть терапия, то нужно ли исследовать новую? В данном случае есть предпосылки того, что она может быть более эффективной и безопасной, так что вопросов к этичности меньше. Конечно, есть и риски, потому что препарат новый, но риски не должны превышать пользу. Решается это заседанием Этического комитета Минздрава России и в данном случае, раз исследование началось, комитет принял положительное решение. К сожалению, в России так не всегда происходит. Мы выпустили статью в научном журнале с анализом того, что многие исследования в России проводятся без одобрения Этического комитета или вообще без одобрения Минздрава. Здесь особый случай, потому что это новая терапия, к которой приковано внимание, и компания BIOCAD рассчитывает в дальнейшем работать и распространяться на другие рынки, поэтому, я думаю, процедуры были соблюдены в соответствии с международными правилами.

Сложная ситуация была бы, если бы препарат был полностью аналогичен оригинальному. Такой вопрос рано или поздно встанет в генно-клеточной терапии, потому что это рискованная и тяжелая терапия. Количество клинических исследований стараются минимизировать и показать, что препараты аналогичны друг другу по процессу производства и свойствам. С другой стороны, есть и обратная сторона медали — неэтично выпускать на рынок совсем не протестированный препарат, поэтому «лучше подвергнуть риску какое-то количество людей, чем потом десятки и сотни». Так рассуждать тоже неправильно. Никогда польза для общества не должна становиться оправданием риска для одного человека. Это тоже один из принципов проведения клинических исследований».

#Россия